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急性髓性白血病终于出有效新药!


阅读提要:

急性髓性白血病是髓系肿瘤的一种,常伴未分化的髓细胞数量的增加极度增生的骨髓象,以及外周血细胞的增加。主要表现出发病快、预后凶险的特点,如果不及时接受治疗的话,最终将可危及生命。占小儿白血病的30%,而且男性较女性多见,病程急恶化快,致死率高。

就目前来说,急性髓性白血病的发病原因不明,还没有很有效的治疗手段,只能采用保守治疗的方式尽量延长患者生存期。当然作为血液病专家的研究重点,医学领域也在不断努力,希望发现更好的治疗手段,提高治愈率。最新的一项美国新医药技术信息,FDA批准了一种叫做Vyxeos(又名CPX-351)的新药用于治疗相关急性髓性白血病和伴有骨髓增生异常变化的AML成人患者。那么这是一种什么样的新药物呢?又是什么可以让它有这个资格被授予突破性药物资格的呢?

其实,Vyxeos是两种药物的组合,分别是阿糖胞苷和柔红霉素,将它们以5:1的比例配比,最后将其封装在一个递送载体中进行药物的传递,这个载体是纳米级别的,之所以这样是为了增强疗效,同时也限制单独服用这两种药物可能造成的风险。

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研发此药物的公司是Celator公司,它本身是一家从事于肿瘤药物研究的生物制药公司,善于将传统的化疗药物和靶向药物进行组合,并且经过专业的技术平台评测验证药物的合理性。实现药物更强的抗肿瘤活性。在进行的III期临床实验过程中,很多没有接受治疗的高危急性髓性白血病年老患者接受了临床治疗,通过与标准的阿糖胞苷和柔红霉素按照7比3的比例用药治疗方式进行比较,Vyxeos显著提高了患者的总生存期(OS),改善了治疗效果,提高了存活率。此次,Vyxeos能够获得审批也为更多的急性髓性白血病带来了更多的治疗希望,当然,这次审批也鼓励了该公司更大的信心,积极研发一些其他的新药物,提供更多的分子靶向疗法思路。

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