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脊髓性肌萎缩症治疗药物

脊髓性肌萎缩症是神经肌肉疾病之一,是一种遗传性疾病,由于运动神经元失去运动控制而导致肌肉无力和肌肉萎缩。患上脊髓性肌萎缩症的患者会严重影响肌力和运动。研究发现,遗传是造成婴儿死亡的一大原因。发病年龄、症状和进展率有很大的变异性。

对于此种疾病的治疗研究医学界一直在努力,最近,美国FDA就批准spinraza用于治疗脊髓性肌萎缩症,可以治疗儿童或者成人患者。这也是第一个被批准用于治疗该疾病的药物。那么spinraza是怎样的一种药物呢?

此次spinraza的研究中,FDA在开发过程中与赞助商紧密合作。121例患者在临床试验证明该药物有不错的疗效。这些患者都是确诊时间不超过6个月的患者。临床过程中脊髓性肌萎缩症患者随机接受spinraza的注射,注射方式可以分为两种,一种是注射到周围的脊髓液,或者是进行模拟程序无药物注射(皮)。

在实验过程中,FDA严格审查,要求发起人进行实时的中期分析,以便能够尽早评估研究结果;其中121名患者中有82名符合此分析要求。百分之四十用spinraza治疗的患者达到了里程碑式的改善,而其他的对照组没有达到这样的结果。

总之,spinraza在临床治疗上体现了很大的优势,也为那些脊髓性肌萎缩症患者的治疗打开了新的思路,带来很大的治疗希望。

其实很多药物在某种程度上都有一定的副作用,在临床试验的受试者种发现spinraza最常见的副作用症状有上呼吸道感染、下呼吸道感染、便秘。用药安全和注意事项包括低血小板计数低和对肾脏的毒性(肾毒性)。

这次spinraza能够审核通过治疗脊髓性肌萎缩症,FDA批准此应用程序的快速轨道指定和优先审查。该药物还被认证为孤儿药,它提供了激励机制以协助和鼓励发展罕见疾病的药物。这是自计划开始以来FDA颁发的第八种罕见儿科疾病优先审查凭证.。


 

 

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